解放日?qǐng)?bào)·上觀新聞?dòng)浾呓�日從上海科�?jì)藥業(yè)獲悉，公司自主研發(fā)的CAR-T細(xì)胞候選新藥CT041獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心批準(zhǔn)，進(jìn)入確證性Ⅱ期臨床試驗(yàn)，主要治療接受過至少二線治療但失敗的CLDN18.2（一種細(xì)胞譜系標(biāo)記物）表達(dá)陽性的晚期胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌。這項(xiàng)試驗(yàn)旨在評(píng)估CT041治療晚期胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌的有效性和安全性。

胃癌是全球第五大常見癌癥，2020年全球胃癌新發(fā)病例達(dá)108.9萬，死亡病例為76.8萬例。其中，中國(guó)新發(fā)病例數(shù)達(dá)47.8萬，占全球新發(fā)病例約43%；死亡病例37.3萬例，占全球近50%。我國(guó)晚期胃癌5年生存率很低，亟需新的療法來打破治療瓶頸。

CAR-T細(xì)胞藥物就是一種新療法。T淋巴細(xì)胞具有免疫活性，如同人體內(nèi)的特種部隊(duì)，專門殺滅外來入侵者；CAR是一種分子修飾物，包含識(shí)別腫瘤抗原的抗體序列，使T細(xì)胞具有對(duì)腫瘤的靶向。如今，CAR-T細(xì)胞療法已在多種血液腫瘤治療中取得很好療效，但在實(shí)體瘤治療領(lǐng)域還有待突破。

作為潛在的全球同類首創(chuàng)新藥，CT041針對(duì)的靶點(diǎn)是CLDN18.2。CLDN18.2是一種高度選擇性的細(xì)胞譜系標(biāo)記物，在70%—80%胃癌患者以及約60%胰腺癌患者的癌組織中普遍表達(dá)。科濟(jì)藥業(yè)在全球率先成功識(shí)別、驗(yàn)證并報(bào)告：這個(gè)靶點(diǎn)可作為其普遍及高表達(dá)的實(shí)體瘤相關(guān)抗原，有潛力用于開發(fā)治療實(shí)體瘤的CAR-T療法。

在臨床試驗(yàn)中，CT041已表現(xiàn)出前景光明的治療效果和良好的安全性：在既往接受至少二線治療失敗、接受Ⅱ期推薦劑量CT041細(xì)胞治療的18例胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌患者中，客觀緩解率達(dá)61.1%。而歷史數(shù)據(jù)表明，對(duì)于至少二線治療失敗的胃癌患者，化療藥物或抗血管生成多激酶抑制劑的客觀緩解率為4%—8%，抗PD-1單抗藥物的客觀緩解率約為11%。

正因?yàn)榍熬肮饷鞯闹委熜Ч�和良好的安全性�?020年，CT041被美國(guó)食藥監(jiān)局（FDA）授予“孤兒藥”資格，用于治療胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌；2021年，CT041被歐洲藥品管理局（EMA）授予“孤兒藥產(chǎn)品”資格，用于治療晚期胃癌；今年，CT041被美國(guó)FDA授予“再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法”資格，用于治療CLDN18.2陽性的晚期胃癌、食管胃結(jié)合部腺癌。

“目前，針對(duì)至少二線治療失敗后的胃癌患者治療手段非常有限，迫切需要?jiǎng)?chuàng)新藥物。”北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)、消化腫瘤內(nèi)科主任沈琳教授說，“我們牽頭開展的CT041臨床試驗(yàn)觀察到了超過5個(gè)月的mPFS（中位無進(jìn)展生存），顯示出良好的治療前景，所以非常期待通過接下來的研究來進(jìn)一步確定臨床獲益，爭(zhēng)取早日為廣大患者提供一個(gè)最佳的治療機(jī)會(huì)。”

為了讓CAR-T產(chǎn)品盡快惠及更多患者，科濟(jì)藥業(yè)已建立綜合性細(xì)胞治療平臺(tái)，形成了覆蓋質(zhì)粒生產(chǎn)、慢病毒載體生產(chǎn)、CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品制備全過程的制造能力。公司在上海金山區(qū)建成的廠房，獲得了我國(guó)首張CAR-T細(xì)胞療法的藥品生產(chǎn)許可證，預(yù)計(jì)每年可支持約2000名患者的治療。

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